Νέο φάρμακο για την προφύλαξη σε ασθενείς με Κληρονομικό Αγγειοοίδημα

Πριν από μερικές ημέρες ανακοινώθηκαν τα πρώτα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2 σχετικά με ένα νέο φάρμακο για την προφύλαξη ασθενών με κληρονομικό αγγειοοίδημα

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια πολύ σπάνια νόσος που εκδηλώνεται με αγγειοοιδήματα (πρηξίματα) στο δέρμα στο έντερο και στο λάρυγγα. Τα αγγειοοιδήματα αυτά δεν ανταποκρίνονται στη συμβατική θεραπεία και είναι μερικές φορές επικίνδυνα για τη ζωή. Περισσότερα για το κληρονομικό αγγειοοίδημα μπορείτε να διαβάσετε εδώ.

Στη μελέτη με κωδική ονομασία APEX-1 , σε ασθενείς με συχνά επεισόδια Κληρονομικού αγγειοοιδήματος χορηγήθηκε μία φορά την ημέρα από το στόματος ένα νέο χάπι που ονομάζεται BCX7353. Η ουσία αυτή αναστέλλει ένα ένζυμο που λέγεται καλλικρείνη και εμποδίζει έτσι τη δημιουργία αγγειοοιδημάτων. Με τον τρόπο αυτό προστατεύει τους ασθενείς από τα συχνά επεισόδια και τους προφυλάσσει. 

Η αποτελεσματικότητα ήταν εντυπωσιακή αφού οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο είχαν 88 % λιγότερες κρίσεις, σε αντίθεση με τους ασθενείς που έλαβαν  εικονικό φάρμακο (placebo) στους οποίους οι κρίσεις ελαττώθηκαν κατά 20% (βλ εικόνα 1)

Η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του BCX7353 ήταν εξαιρετικές χωρίς να αναφέρεται καμία πρακτικά παρενέργεια.

Τα πρώτα αποτελέσματα σχετικά με την αποτελεσματικότητα, την ανοχή και την ασφάλεια του BCX7353 είναι πολύ ενθαρρυντικά και επιτρέπουν τη συνέχιση των ερευνών και τη χορήγησή ρ=του σε μελέτες μεγαλύτερης κλίμακας